Қор 15,3 миллиард теңгеден астам сомаға сирек (орфандық) ауыр өмірге қауіп төндіретін және созылмалы аурулары бар 130 емделушіні дәрілік заттармен қамтамасыз етті. Олардың 118–і – орфандық ауруға шалдыққан науқастар, деп хабарлайды BAQ.KZ.
Барлығы 20 түрлі дәрі сатып алынған. Олардың ішінде жұлын бұлшықет атрофиясы бар балаларға қолданылатын әлемдегі ең қымбат дәрілік зат – «Золгенсма» («Онасемноген абепарвовек») бар. Онкологиялық және онкогематологиялық дерті бар пациенттерге, сондай-ақ Дюшеннің бұлшықет дистрофиясы, муковисцидоз, туа біткен липодистрофия, жүйелі қызыл жегі, өкпенің лимфангиолейомиоматозы, эпилепсияның сирек және фармакорезистентті түрлері, тұқым қуалайтын ангионевротикалық ісіну, жасөспірімдердің идиопатиялық артриті, пароксизмальды түнгі гемоглобинурия ауруы, атипті гемолитикалық-уремиялық синдром сияқты диагноздары бар емделушілерге арналған дәрі-дәрмектер сатып алынды.
Қор тарапынан қолдау көрген балалардың бірі – Таира Мұхтар. Нейробластома диагнозы қойылған. Ремиссияға шығу үшін балаға «Карзиба» («Динутуксимаб бета») препараты беріліп, иммунотерапия курсынан өтуде. Дәрінің 1 құтысының бағасы 6 898 600 теңге. Таираның емдік курсы үшін 25 құты сатып берілді. «Карзиба» – Қазақстанда тіркелмеген, ауыр түрдегі нейробластоманы емдеуге арналған қымбат дәрі.
Өткен жылы 2 жасар қызыма нейробластома диагнозы қойылғанда, тиімді емдеу жүргізу үшін «Карзиба» дәрісімен иммунотерапия керектігін естідім. Өкінішке орай, кепілдендірілген мемлекеттік медициналық көмек аясында бұл препарат берілмейді. Мысалы, Ресейде осы дәріні сатып алу үшін ата-аналар 30 миллион рубль жинауға мәжбүр. Мен де препаратты алу үшін жинаған мүлікті сатып, қарыз алуға және қаражат жинау үшін қор ашуға тура келетініне дайындалып жүрдім. «Қазақстан халқына» қорының арқасында қызым 3 емдеу курсынан өтті, енді тағы 2 курсы қалды. Толығымен сауығып шығуға, өмір бойы ремиссияға шығуға мүмкіндік бар. Шетелге барудың, қор ашудың, баламыздың денсаулығы үшін үнемі қорқынышпен өмір сүрудің қажеті жоқ. Қазір біз өз елімізде емделіп жатырмыз, емдеу арасындағы үзілісте туыстарымыздың жанында боламыз. 3 жасар қызымыз еш күйзеліссіз, алаңсыз өмір сүруде, – дейді Таираның анасы Таңшолпан Құрманалиева.
Орфандық және ауыр сырқаттарды емдеу дәрі-дәрмектердің жоғары құнымен ерекшеленеді. Бұл сирек дәрілік заттардың жеткізушісін іздеу күрделі үрдіс, әрі дәрі-дәрмек тек алдын-ала жіберілген өтінімдер бойынша ғана шығарылады. Сондықтан сирек кездесетін дәрілерге өтінімдер алдын-ала жіберілуі тиіс. Одан бөлек дистрибьюторлар препараттардың аз мөлшерін жеткізуге мүдделі емес екенін де атап өткен жөн.
Сонымен бірге орфандық науқастарды сәби кезінен бастап емдеудің заманауи әдістері жоғары тиімділікті көрсетеді.
Еске салсақ, «Қазақстан халқына» қоры ауыр сырқаттары бар науқастарды елімізде тіркелмеген және Қазақстандық ұлттық дәрілік формулярға, сондай-ақ ұлттық емдеу хаттамаларына енгізілмеген дәрілік заттармен қамтамасыз ету міндеттемесін алған. Бүгінгі таңда Қор жасалған келісімшарттар немесе келіссөздер жүргізу аясында 124 емделушіні өмірлік маңызды препараттармен қамтамасыз ету жұмысын жалғастыруда
